Victoire en vue sur la cécité

La neuropathie optique de Leber est une maladie d’origine génétique se traduisant par la perte progressive de la vision chez les jeunes adultes, par dégénérescence du nerf optique. C’est une maladie mitochondriale dont trois mutations pathogènes ont été isolées. Une personne sur 9000 porte au moins une de ces mutations. Et une sur 40.000 développe la neuropathie. Une équipe française dirigée par Marisol Corral-Debrinski (Université Pierre et Marie Curie) vient de réussir une thérapie génique (cible ND4) chez des rongeurs. Les rats traités ont conservé l’essentiel de leurs cellules fonctionnelles dans le nerf optique, quand les autres voyaient disparaître 40% de ces cellules en deux mois. L’application à l’homme est donc en vue pour les prochaines phases cliniques.